Frisches Blut braucht innovative Lösungen

Einige im Portfolio von Candriam allokierte Unternehmen haben innovative Lösungen entwickelt, die Patienten mit bestimmten Erkrankungen helfen können, weniger von Blutspenden abhängig zu sein.

Blut war Jahrtausende lang ein starkes Symbol des Lebens. Zum Beispiel sei es kein Zufall, dass die Vampire in Volksmärchen versuchen, ihr Leben nach dem Tod fortzusetzen, indem sie Blut aus den Lebenden saugen, sagt Rudi Van den Eynde, Head of Thematic Global Equity bei Candriam. "Wissenschaftlich gesehen haben Blutspenden seit Jahrhunderten unzählige Leben gerettet. Aber als die menschlichen Blutgruppen in den frühen 1900er Jahren entdeckt wurden, hat sich die Medizin stark verändert. Heute werden Bluttransfusionen als unentbehrlich erachtet", erklärt er. Sie seien wichtig, um sicherzustellen, dass die Patienten chirurgische Eingriffe, Krebsbehandlungen, chronische Erkrankungen und traumatische Verletzungen überleben. Die verschiedenen Bestandteile von Blut, rote Blutkörperchen, Blutplättchen und Plasma, werden zur Behandlung verschiedener gesundheitlicher Probleme verwendet.

Einschränkungen von Blutspenden und Transfusionen

Wie Van den Eynde weiter ausführt, erhalten laut der Weltgesundheitsorganisation (WHO) Blutspendezentren weltweit ca. 118,5 Mio. Blutspenden jedes Jahr. Obwohl dies eindrucksvoll klinge, bestehe in Wirklichkeit eine Knappheit an Blut. Das liege daran, dass es nur 42 Tage haltbar ist. Um eine so lange Lebensdauer zu gewährleisten, müsse die Flüssigkeit bei einer kühlen Temperatur gelagert werden.

Eine weitere wichtige Einschränkung der Bluttransfusionen ist, dass die Blutspenden mit der Blutgruppe des Empfängers übereinstimmen müssen. Blutspenden müssen auch auf Erkrankungen wie Hepatitis und Humanes Immundefizienz-Virus (HIV) getestet werden, was die Transfusionskosten erhöht. In vielen Entwicklungsländern stellt dies laut dem Experten schwerwiegende Herausforderungen dar. Darüber hinaus könnten Bluttransfusionen bei Patienten zu bestimmten Komplikationen führen, wie schädlichen Immunreaktionen und Infektionen.

All diese Einschränkungen seien besonders problematisch für Patienten, die zur Behandlung bestimmter Erkrankungen regelmässige Bluttransfusionen benötigen. Eines der häufigsten Beispiele für solche Erkrankungen ist die Sichelzellenanämie, eine Gruppe von Störungen, die das Hämoglobin beeinflussen, das Molekül in den roten Blutkörperchen, das die Zellen im ganzen Körper mit Sauerstoff versorgt.

Neue Lösungen retten Leben

"Obwohl Spenden von menschlichem Blut auf absehbare Zukunft unentbehrlich bleiben, haben mehrere Unternehmen spezielle Lösungen entwickelt, die Menschen mit bestimmten Erkrankungen helfen können, weniger von Bluttransfusionen abhängig zu sein. So ist das amerikanische Biopharma-Unternehmen Vertex unter anderem dabei, eine innovative Behandlung für die Krankheit Alpha-1-Antitrypsinmangel (AATD) zu entwickeln. AATD kann schwere Lungen- oder Lebererkrankungen verursachen und tritt bei etwa 1 von 2.500 Personen auf", erklärt Van den Eynde.

Vertex arbeite an einer Reihe von Proteinstabilisatoren, die sich auf das falsch gefaltete AAT-Protein konzentrieren, das von AATD-Patienten als Ergebnis von Mutationen im assoziierten Gen produziert wird. Mit diesem neuen Medikament würden die Patienten weniger abhängig von Blutspenden werden, um ihr falsch gefaltetes AAT-Protein mit einem funktionellen Protein von gesunden Spendern zu ergänzen. Dies klinge zwar vielversprechend, klinische Daten seien jedoch durchwachsen, da dies auf technischer Ebene eine schwierig zu meisternde Herausforderung darstelle. Vertex habe viele Jahre gebraucht, um die richtigen Moleküle bei einer anderen Orphan-Krankheit, der Mukoviszidose, zu finden. "Wir bleiben jedoch hoffnungsvoll, dass sich die Beharrlichkeit auch in der AATD-Forschung auszahlen wird, da die Patienten bessere Optionen verdienen", betont Van den Eynde.

Vertex sei auch im Kampf gegen Sichelzellerkrankungen und Beta-Thalassämie tätig. Diese Erkrankungen bringen eine Verzerrung der roten Blutkörperchen mit sich, die dazu führt, dass diese aneinanderhängen und weniger wirksam werden. Transfusionen spielten derzeit eine wesentliche Rolle bei der Behandlung, so der Experte. Zusammen mit dem US-Schweizerischen Biotech-Unternehmen Crispr Therapeutics entwickle Vertex eine neuartige CRISPR/CAS9-Gen-Editierungs Lösung für Patienten, die auf die Korrektur der zugrunde liegenden genetischen Ursache der Erkrankung abzielen.

Das Biopharmaunternehmen Acceleron habe ein Medikament zur Behandlung der myelodysplastischen Syndrome (MDS) entwickelt, einer Gruppe von Erkrankungen, die durch die unzureichende Bildung von Blutzellen gekennzeichnet ist. MDS komme häufig vor der Entwicklung einer akuten myeloischen Leukämie oder AML, einem gefährlichen Blutkrebs, vor, so Van den Eynde. Das Medikament werde auch zur Behandlung von Beta-Thalassämie angewendet, einer genetischen Erkrankung, bei der die Patienten nicht genügend Beta-Globin, eines Bestandteils des Hämoglobins, bilden können.

Dem Immunsystem helfen, die richtige Antwort zu finden

Wie der Experte weiter erklärt, konzentrieren sich die Unternehmen Alexion und Apellis Pharmaceuticals auf innovative Behandlungen bei paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). Diese seltene Erkrankung, die vor allem jüngere Erwachsene betrifft, verursacht den Abbau der roten Blutkörperchen durch einen Teil des körpereigenen Immunsystems, das als Komplementsystem bezeichnet wird. Dies führt zur Anämie. Die Symptome der Anämie, die Erkrankung, bei der die roten Blutkörperchen nicht genügend Sauerstoff in Gewebe und Organe transportieren können, sind Müdigkeit, Kurzatmigkeit und Unfähigkeit zu sportlichen Aktivitäten. Die verheerendsten Folgen von PNH sind Thrombose oder Blutgerinnung, welche zum Tode führen können.

An PNH erkrankte Menschen benötigen zahlreiche Transfusionen roter Blutkörperchen, um die Symptome unter Kontrolle zu halten. Beide Unternehmen entwickelten Medikamente, die sich speziell auf das Komplementsystem konzentrieren. Sie hindern das Abwehrsystem des Körpers daran, die roten Blutkörperchen anzugreifen und den kontinuierlichen Abbau der roten Blutkörperchen zu verringern, und verbessern so die Lebensqualität der Patienten umfassend.

Ein weiteres Beispiel ist laut Van den Eynde das Biotech-Unternehmen ArgenX aus Belgien. ArgenX entwickle eine vielversprechende Lösung für die Behandlung von Myasthenia gravis, einer schweren Muskelerkrankung, die durch Autoimmunantikörper verursacht wird. Diese blockieren oder zerstören sogar den Neurotransmitter-Rezeptor, eine bestimmte Art von Protein, welcher die Muskeln für ihre Funktionsweise erhalten müssen. Die Krankheit wird derzeit mit einer intravenösen Immunglobulintherapie (IVIg) behandelt, für die Immunglobuline aus Blutspenden gefiltert werden. Die Lösung von ArgenX ist ein Antikörperfragment, das den sogenannten neonatalen Fc-Rezeptor blockiert, so dass Autoimmunantikörper nicht "recycelt» werden und schneller ausgeschieden werden.

"Diese und andere lebensrettende Innovationen sind das Ergebnis der Arbeit engagierter Forscher und Biotech-Unternehmer. Durch unsere Gesundheitsstrategie, die auf einem Anlageprozess beruht, der sich in den letzten 20 Jahren weiterentwickelt hat, bieten wir weiterhin Zugang zu einigen der spannendsten medizinischen Innovationen", schliesst Van den Eynde seinen Einblick in Unternehmen, die innovative Lösungen gegen Bluterkrankungen entwickeln.